治疗膀胱癌，溶瘤病毒联合疗法2期临床结果积极
CG Oncology今日宣布，2期临床试验CORE-008获得积极结果。该研究旨在评估膀胱灌注给药的在研溶瘤病毒疗法cretostimogene grenadenorepvec联合吉西他滨，以序贯给药方案与同步给药方案治疗高危（HR）非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者的疗效和安全性。该试验纳入了既往接受过卡介苗（BCG）治疗或对BCG无应答的高危NMIBC患者。数据显示，该疗法展现出令人鼓舞的无高级别事件生存期（HG-EFS）、较高的完全缓解（CR）率以及良好的安全性特征。
截至2026年3月13日，在总体意向治疗（ITT）人群中，中位随访时间为6.6个月。总体HG-EFS在3个月时为96.0%，在6个月时为89.5%。同步治疗组与序贯治疗组之间的HG-EFS未观察到具有统计学意义的差异。在包含原位癌（CIS）的人群中，任意时间点的完全缓解（CR）率较高：在ITT人群中为85.7%（24/28），在疗效可评估人群中为92.3%（24/26）。
研究观察到良好的安全性和耐受性特征，未报告3级或以上治疗相关不良事件（TRAE），也未报告死亡事件。
Cretostimogene grenadenorepvec是一种膀胱内给药的溶瘤病毒疗法，其载体骨架为经改造的5型腺病毒（Ad5），包含一个肿瘤特异性启动子和一个编码粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）的转基因。在裂解肿瘤细胞后，GM-CSF与肿瘤特异性抗原和其他危险信号一起释放。GM-CSF可以激活树突状细胞（DC）；DC识别肿瘤抗原，并将其呈递给细胞毒性T细胞和辅助性T细胞，从而促进T细胞介导的抗肿瘤免疫反应。
治疗镰状细胞病，创新小分子递交补充新药申请
Agios Pharmaceuticals近日宣布，已向美国FDA提交mitapivat的补充新药申请（sNDA），寻求加速批准用于治疗镰状细胞病。Mitapivat的sNDA递交基于全球、随机、双盲、安慰剂对照RISE UP 2期和3期临床试验的数据。
Mitapivat作为一种口服丙酮酸激酶（PK）激活剂，旨在增强红细胞产生能量的过程。该策略有望通过提高ATP水平来满足红细胞增加的能量需求，并降低2，3-二磷酸甘油酸（2，3-DPG）的水平，从而改善红细胞健康。在镰状细胞病中，红细胞承受的压力增加会导致2，3-DPG水平升高，从而增加红细胞形成异常“镰状”形态的可能性，并引发血管闭塞危象。
RISE UP 3期临床试验数据显示，与安慰剂相比，mitapivat在研究的主要终点——血红蛋白应答方面实现了具有统计学意义的改善。血红蛋白应答定义为从第24周至第52周期间，平均血红蛋白浓度较基线增加≥1.0 g/dL。尽管与安慰剂相比，mitapivat显示出可降低年化镰状细胞疼痛危象发生率的趋势，但该主要终点未达到统计学显著性。
在接受mitapivat治疗且达到血红蛋白应答这一主要终点的患者中，其血红蛋白浓度出现了具有临床意义的改善。这些患者还获得了其他具有临床意义的获益，包括疼痛危象及相关住院减少，以及疲劳改善。
参考资料：
[1] Agios Submits sNDA to FDA for U.S. Accelerated Approval of Mitapivat in Sickle Cell Disease. Retrieved May 15, 2026, from https://investor.agios.com/news-releases/news-release-details/agios-submits-snda-fda-us-accelerated-approval-mitapivat-sickle
[2] CG Oncology Reports Positive First Results from CORE‑008 Cohort CX Phase 2 Trial Evaluating Intravesical Combination Therapy in High-Risk BCG-Exposed and BCG-Unresponsive Patients. Retrieved May 15, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/05/15/3295777/0/en/cg-oncology-reports-positive-first-results-from-core-008-cohort-cx-phase-2-trial-evaluating-intravesical-combination-therapy-in-high-risk-bcg-exposed-and-bcg-unresponsive-patients.html
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